A doença de Parkinson é uma condição neurológica de longo prazo que piora gradualmente ao longo do tempo. Mais de um milhão de pessoas nos Estados Unidos vivem com a doença, e cerca de 90.000 novos casos são diagnosticados a cada ano. Os medicamentos e terapias atuais podem aliviar os sintomas, mas nenhum tratamento foi comprovado para interromper ou retardar a doença em si.
A condição está intimamente relacionada a uma queda nos níveis de dopamina no cérebro. A dopamina é um mensageiro químico que desempenha um papel crítico no controle do movimento, além de apoiar a memória, o humor e outras funções essenciais. À medida que as células do cérebro que produzem dopamina morrem progressivamente, o cérebro perde a capacidade de regular corretamente o movimento. Esse colapso leva aos sintomas característicos da doença de Parkinson, incluindo tremores, rigidez muscular e lentidão de movimento.
Pesquisadores do Keck Medicine da USC estão testando uma nova abordagem que visa abordar diretamente essa perda de dopamina. Em um ensaio clínico em fase inicial, os médicos estão implantando células-tronco especialmente engenheiradas no cérebro. Essas células são projetadas para substituir neurônios danificados e gerar dopamina.
“Se o cérebro puder novamente produzir níveis normais de dopamina, a doença de Parkinson pode ser desacelerada e a função motora pode ser restaurada,” disse Brian Lee, MD, PhD, neurocirurgião do Keck Medicine e investigador principal do estudo.
Células-Tronco Reprogramadas Projetadas para Produzir Dopamina
O tratamento utiliza um novo tipo de célula-tronco criada em laboratório, conhecidas como células-tronco pluripotentes induzidas (iPSCs). Ao contrário das células-tronco embrionárias, as iPSCs são produzidas a partir de células adultas, como aquelas da pele ou do sangue, sendo reprogramadas de volta a um estado versátil. Nesse formato, podem se desenvolver em muitos tipos diferentes de células no corpo.
“Acreditamos que essas iPSCs podem amadurecer de forma confiável em células cerebrais produtoras de dopamina e oferecer a melhor chance de reiniciar a produção de dopamina no cérebro,” disse Xenos Mason, MD, neurologista que se especializa em doença de Parkinson e outros distúrbios do movimento no Keck Medicine e co-investigador principal do estudo.
Procedimento de Implante Cerebral e Monitoramento a Longo Prazo
Para entregar as células, Lee cria uma pequena abertura no crânio para acessar o cérebro. Usando imagens por ressonância magnética (MRI) como guia, ele coloca cuidadosamente as células-tronco no núcleo da base, a região responsável pela coordenação do movimento.
Após a operação, os participantes são monitorados de perto por 12 a 15 meses para rastrear mudanças nos sintomas e observar potenciais efeitos colaterais, incluindo disquinesia — movimentos excessivos — ou infecção. Os pesquisadores planejam continuar a seguir os pacientes e monitorar sua condição por até cinco anos.
“Nosso objetivo final é desenvolver uma técnica que possa reparar a função motora dos pacientes e oferecer a eles uma melhor qualidade de vida,” afirmou Lee.
O Keck Medicine é um dos três locais nos Estados Unidos que participam do estudo. O ensaio clínico multicêntrico inclui 12 pessoas com doença de Parkinson moderada a moderadamente grave.
A terapia com células-tronco, conhecida como RNDP-001, é produzida pela Kenai Therapeutics, uma empresa de biotecnologia focada no desenvolvimento de tratamentos para distúrbios neurológicos. A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concedeu ao ensaio clínico, fase 1 REPLACE™, a designação de aceleração, que se destina a acelerar o processo de desenvolvimento e revisão.
Divulgação: Mason recebeu um pagamento de honorário da Kenai Therapeutics no passado.
